Akkoord over medicijn voor spierziekte SMA
Algemeen 267 keer gelezenStaatssecretaris Paul Blokhuis heeft samen met Ierland en België een akkoord bereikt over de prijs van gentherapie Zolgensma.
Een specifieke groep kinderen in deze drie landen, die onderdeel zijn van de Beneluxa, kan hierdoor gebruik maken van Zolgensma. Zolgensma is een gentherapie voor de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA), Het is de eerste keer dat België, Ierland en Nederland samen een akkoord bereiken met een fabrikant over de prijs van een medicijn.
Het gezamenlijke traject begon met een Health Technology Assessment door Nederland, België en Ierland. Dit is een beoordeling van de effecten en kosten van een behandeling. In juli 2021 zijn de drie eerstgenoemde landen uiteindelijk de prijsonderhandelingen begonnen. Het resultaat is dat Zolgensma in deze landen vergoed zal worden voor een specifieke groep kinderen. In Nederland start de vergoeding per 1 november 2021.
Het medicijn is een innovatieve, veelbelovende en eenmalige behandeling die aangrijpt op de oorzaak van de ziekte. Het wordt voor een specifieke groep kinderen beschikbaar gesteld. Het gaat om patiënten met SMA type 1 en presymptomatische SMA-patiënten met maximaal drie kopieën van het SMN2-gen. Jaarlijks zullen tussen de 10 en 20 kinderen hiermee worden geholpen.
